医药临床
　　

m6A在造血干细胞发育中的关键作用

　　中国科学院动物研究所刘峰研究员和北京基因组研究所杨运桂研究员通过合作研究，在m6A调控造血干细胞命运决定机制上取得重要进展，相关成果发表于《自然》。在发育过程中，所有的血细胞都来源于胚胎期产生的造血干细胞。随后，这些干细胞会迁移至成体骨髓以维持终身造血，此外，它们也是骨髓移植术治疗恶性血液疾病的核心组分。探索造血干细胞的体内发育机制以及建立体外诱导扩增方案便成为当今科学界的研究热点。科学家对于信使RNA的转录后修饰尤为关注，其中，m6A（N6-甲基腺嘌呤）是最常见、最丰富的真核生物信使RNA转录后修饰形式之一，该研究更新了人们对其生物学功能和作用机制的认识。
　　

瑞特综合征模型研究进展

　　昆明理工大学灵长类转化医学研究院、云南省灵长类生物医学重点实验室季维智、陈永昌团队和同济大学医学院孙毅团队等合作，运用TALEN技术开展食蟹猴瑞特综合征(Rettsyndrome,RTT)模型的研究，研究论文发表于Cell。从行为模式、病理发生及其机制的系统研究，不仅证明非人灵长类动物在神经系统疾病研究较啮齿类动物有无法比拟的优势，而且对未来更深入地开展RTT发病机理研究和探索有效的治疗方法将产生深刻影响。非人灵长类(如猕猴和食蟹猴)与人类具有高度相似的遗传背景及大脑结构，是开展脑发育及神经系统疾病最理想的实验动物。
　　

降糖药疗效和肠道共生菌群特征关系

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院宁光院士团队和华大生命科学研究院合作，发现显示同样用阿卡波糖治疗糖尿病，B肠型肠道菌群的人群明显效果更好，降低体重、降脂以及改善胰岛素抵抗的情况更为明显，并揭示了其中的原因。令人欣喜的是，中国人群中，B肠型肠道菌群的人群比例更高。研究论文发表于《自然—通讯》。医生在临床中发现，相比传统磺脲类药物，阿卡波糖可以为部分糖尿病患者带来控制血糖以外的疗效，包括体重下降、血脂降低等。阿卡波糖很可能是通过改变肠道微生物的胆汁酸代谢，影响宿主胆汁酸信号，从而获得了其降糖外的各种代谢改善获益。
　　

组织微环境在器官再生和纤维化的调控机理研究

　　四川大学华西第二医院丁?森教授、曹中炜教授与国内外科学家合作，利用双重靶向手段改变血管和血管周微环境，并协同干细胞移植促进纤维化肺和肝的再生，证明了靶向血管和血管周微环境在重建促再生的体内微环境独特优势，而且对其他器官的再生医学研究提供指导。研究论文发表于Science Translational Medicine。通过小鼠和一系列肺和肝再生修复模型发现，名为HGF和NOX4的两种分子，是决定这个微环境促进再生还是导致纤维化的关键因素。他们选择性地将促再生的HGF在血管中表达，并抑制了促纤维化的NOX4的活力，有效地在肝和肺中建立了促再生并防止纤维化的“优良土壤”。
　　
　　
医药临床
　　

骨骼肌再生研究进展

　　首都医科大学杜杰研究员与美国宾夕法尼亚大学宋文超教授合作，在补体系统调控骨骼肌再生的分子机制研究方面取得重要进展，研究论文发表于《自然—通讯》。骨骼肌萎缩是多种损伤和代谢性疾病的常见并发症，主要受骨骼肌损伤与修复这两方面的平衡所调节。有效的骨骼肌再生可避免骨骼肌萎缩的发生，其除了受位于肌纤维基底膜的肌卫星干细胞的激活、增殖和分化能力的影响以外，还受到伴随的免疫炎症反应的影响。研究揭示了活化的补体系统可以通过调节巨噬细胞的浸润促进骨骼肌再生的分子机制，为骨骼肌萎缩的治疗提供新的靶点。
　　

血栓与出血研究进展

　　苏州大学戴克胜教授团队研究揭示血小板寿命和血小板被清除的调控机制，并探讨该机制的重要临床应用价值，相关论文发表于《临床研究杂志》。血小板是血栓与出血的主要调控成分，在心脑血管血栓性疾病的发生中起重要作用。衰老和储存的血小板，以及来自于感染、糖尿病和ITP病人的血小板，均发生凋亡和蛋白激酶A（PKA）活性减低。使用PKA抑制剂，以及血小板条件性PKA基因敲除小鼠，均发现PKA活性减低可导致内源性线粒体途径依赖的血小板凋亡，从而导致血小板在体内被清除。研究成果将为血小板相关疾病的诊断和治疗，血小板储存，以及血小板相关医学问题的解决等提供的理论基础。
　　

高血压发生机制和治疗研究进展

　　江南大学医学院马鑫教授课题组在高血压发生新机制和治疗新策略的研究中取得重要进展，以增强血管内皮受损的离子通道TRPV4-KCa2.3复合体相互作用治疗高血压为题发表于《欧洲分子生物学学会期刊：分子医学》。高血压是导致重大心脑血管疾病的重要危险因素之一，高血压不但发病率不断攀升，年轻化趋势更为明显。研究发现离子通道TRPV4-KCa2.3复合体是动脉内皮细胞，尤其是小动脉内皮细胞稳态调控的重要分子靶点。在体减弱或增强TRPV4-SKCa3空间耦联，可以相应调控小鼠血压。研究筛选得到小分子JNc440通过拉近和增强二者空间耦联达到功能耦联的恢复，展示出良好的干预高血压发生发展的作用。
　　

N-乙酰神经氨酸在冠心病发生中的新机制研究

　　中国药科大学齐炼文课题组、李萍课题组及江苏省人民医院朱伟课题组等合作研究，发现N-乙酰神经氨酸（N-Acetyl-neuraminic acid, Neu5Ac）在冠心病发生中的新机制，揭示上游调控蛋白神经氨酸酶可作为冠心病防治的潜在靶标，证实抗流感药物治疗冠心病的新用途，研究论文发表于《循环》。该研究发现Neu5Ac是冠心病的潜在代谢标志物，同时揭示神经氨酸酶作为冠心病候选治疗靶点的分子机制。中国每年因冠心病死亡的人数超过100万，深入研究冠心病的发生机制和干预策略，对减少冠心病事件具有重要意义。