——2019中国整合医学大会中国科学院院士施一公主旨报告

　　
　　
　　很多医学上的概念、治疗方法、药物的发现是通过基础研究实现的。从每个人出生开始，人类生长过程中不断受疾病的干扰。从远古的探索到近现代使用医学方法论做的一系列尝试，基础研究推动医学发展走过了漫长的道路。
　　癌症免疫疗法很简单，就是我们自身的免疫系统原本是可以识别癌细胞的，但是在癌症中它的识别作用被抑制了，所以通过抗体恢复免疫系统对癌症的识别和清除的作用。关于癌症免疫疗法，我想说一个例子，就是卡特。在2015年，他对媒体宣布他的黑色素已经扩散到大脑里。但短短3个半月，他接受了靶向疗法和以抗体为主的免疫疗法后，癌症完全消失。那是2015年的12月6日，到现在为止没有再复发。免疫疗法在世界上广泛应用，其中有一份贡献源于基础研究。中国科学家陈列平在这中间起了关键性的作用。癌症免疫疗法尽管在过去10多年才推向临床取得成功，但它的核心——单克隆抗体是20世纪的工作，是非常早期的。我相信当时的他们不可能相信，这些工作会在三四十年之后引出一个巨大的医疗行业，2017年产值超过1000亿美元。
　　第二个例子是基因测序。基因测序是精准医学重要的手段和工具之一，也是基础之一。第一个基因组是21世纪初完成的。第二个基因测序在2007年花了150万美元，从根本上改变医学诊断和医学治疗的一些预测。我想说的是，基因测序来自基础研究，通过一系列历史性时刻也可以证明基础研究最后推动临床应用。
　　第三个案例是干细胞技术。干细胞技术方兴未艾，虽然说现在的临床应用比较狭窄，但将来一定更加宏大。干细胞应用同样来自基础研究，请大家拭目以待，肯定会有新的突破。
　　第四个案例是心血管疾病。它是目前跟癌症一样的杀手，最好的防治手段就是服用他汀类药物。在中国，有十几个他汀类药物用于临床，他汀类药物的出现、研发完全来自基础科学的研究。正是因为前人的基础研究贡献，才使医药得到巨大的发展。
　　我自己是做基础研究的结构生物学家。我说个例子，一个还在路上没有成功的例子。神经退行性疾病，在座的都应该关注一下，因为85岁以上的老人，50%的发病率会得老年痴呆症。老年痴呆症叫阿尔茨海默综合症，占神经退行性疾病的三分之二左右，不同的人群统计，60～80岁之间，每3秒钟就会产生一个神经退行性疾病。
　　阿尔茨海默在1907年的报告上发现了第一例阿尔茨海默病。阿尔茨海默综合症影响了很多人，目前在世界上至少有4400万，而我们预测到2050年至少有1.3亿，有这么多？因为人类活长了，自然就多了。很遗憾尽管这个病很痛苦，目前没有一个药可以逆转阿尔茨海默综合症，也就是说你仅可以减缓病情、减缓症状：第一是刺激现存的神经细胞更加刻苦地工作；第二是减缓现存的神经细胞死亡的速率。像我这样的基础研究科学家，想搞清楚怎么样控制阿尔茨海默综合症这样的病症，就是从根本上抑制发病原因。经过很长时间的研究，科学家们终于在20年之前公认，病人大脑里的淀粉量沉淀很可能是发病原因。我认为，擒贼先擒王，就是把这个搞清楚。我们用了很长时间进行了一系列深化研究，并且在三四年之前就告诉医药公司不要去做减少淀粉量，没有意义。
　　过去20年，有436个实验针对阿尔茨海默病，大约四分之一针对淀粉量沉淀的减少，无一例外都失败了。听起来很悲壮，但是应该意识到，艺术求美、科学求真，科学会告诉大家什么是真理。科
　　
　　(本文系现场实录整理而成，存在删改。)